基本信息
本导基因目前拥有两大核心技术平台，即mRNA递送与基因编辑平台以及下一代慢病毒载体平台。
公司通过类病毒体VLP mRNA专利递送技术实现了CRISPR基因编辑工具安全、高效的体内递送，确保基因编辑酶瞬时表达，降低基因编辑脱靶概率，提高基因编辑药物的安全性；研发了全球首个基于VLP平台、具有DC细胞靶向性mRNA疫苗技术；研发了利用VLP转导CRISPR治疗病毒性角膜炎的HELP技术；完成了全球首个体内基因编辑治疗病毒感染（BD111）的临床研究和国内首个基于下一代慢病毒载体的地中海贫血基因治疗(BD211)临床研究。其中，BD111获得了中美两国的IND临床批件，BD211中国IND申请获得受理。公司代表性研究成果发表在Nat. Biotechnol., Nat. Biomed.Eng.(2x),Cell Host&Microbe等高水平期刊上。此外，公司利用上述基因递送平台技术，开发针对病毒性角膜炎、糖尿病黄斑变性、湿性老年黄斑变性（wAMD）、亨廷顿舞蹈症等十余个重大疾病的新药管线。
公司通过类病毒体VLP mRNA专利递送技术实现了CRISPR基因编辑工具安全、高效的体内递送，确保基因编辑酶瞬时表达，降低基因编辑脱靶概率，提高基因编辑药物的安全性；研发了全球首个基于VLP平台、具有DC细胞靶向性mRNA疫苗技术；研发了利用VLP转导CRISPR治疗病毒性角膜炎的HELP技术；完成了全球首个体内基因编辑治疗病毒感染（BD111）的临床研究和国内首个基于下一代慢病毒载体的地中海贫血基因治疗(BD211)临床研究。其中，BD111获得了中美两国的IND临床批件，BD211中国IND申请获得受理。公司代表性研究成果发表在Nat. Biotechnol., Nat. Biomed.Eng.(2x),Cell Host&Microbe等高水平期刊上。此外，公司利用上述基因递送平台技术，开发针对病毒性角膜炎、糖尿病黄斑变性、湿性老年黄斑变性（wAMD）、亨廷顿舞蹈症等十余个重大疾病的新药管线。
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